爱眼日！复旦医院全球首例基因编辑疗法助患者复明，咋做到的？

爱眼日之际，喜讯传来——复旦大学附属眼耳鼻喉科医院取得重大突破，全球首次运用蛋白质递送载体（PDV）技术进行基因编辑治疗。治疗对象为角膜营养不良患者。这一成果为众多患者带来了新的希望。下面，我将为大家详细讲述这次治疗的具体过程。

疾病困扰

角膜营养不良是一种不常见的遗传性疾病，以小张为例，他从小视力就不好，经过多次寻医问药才最终确诊。在治疗方面，临床上通常采用治疗性准分子激光角膜切削术（PTK），然而，术后数月到数年内，许多患者的病情都有可能再次发作。即便接受了角膜移植手术，病情复发的可能性仍旧存在。这些情况给患者带来了极大的痛苦和困扰。

创新方案

周行涛教授是眼耳鼻喉科医院的院长汝州市政务服务网，他带领团队为角膜营养不良并伴有TGFBI基因突变的病患，制定了一套全新的治疗方案。这套方案在PTK手术的基础上，增加了单次注射角膜基质层基因编辑药物，实施了“手术切除与基因干预相结合”的方法。这种策略有望减缓病情的发展，降低复发几率和减少治疗次数。

技术亮点

本研究首次运用蛋白质递送载体（PDV）对角膜内的致病基因TGFBI进行了精确的调控。这种载体与常规的病毒载体有所区别，它能够有效降低基因组整合的风险。在临床前实验阶段，该载体展现了其高效性和安全性，没有出现任何脱靶毒性，为后续治疗工作的顺利进行打下了坚实的基础。

患者筛选

临床团队严谨依照既定的纳入和排除准则对患者进行筛选。在处理小张的病例时，基因检测结果显示其病情适合采用现行的基因编辑治疗方法。经过详尽的评估，小张被正式认定为首位接受基因药物手术的患者，这一决定为后续的治疗工作打下了坚实且可信赖的根基。

治疗过程

患者在接受准分子激光治疗性角膜切削术（PTK）治疗时，医疗团队运用了角膜基质内注射技术，向患者体内注入了针对TGFBI基因的特定基因编辑药物。手术操作非常精细，术后小张随即被送至病房。到了术后第三日，他的视力已显著提升，最终他顺利康复并离开了医院。

后续展望

治疗完成之后，我们将对患者进行细致的眼部局部以及全身安全性的检查，同时会对视力、视功能等多个眼科指标进行全面的评估，目的是为了跟踪他们的长期恢复状况。据了解，这项研究是在一个关键专项项目的基础上进行的，其前期临床研究还获得了奖项。目前，患者招募工作还在进行中，如需了解更多详细信息，请访问FFF.cn。创新基因编辑技术为角膜营养不良患者带来了治疗的新希望，我们团队立志付出辛勤努力，帮助更多患者恢复清晰的视力。

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